دواء أسبافيلي Aspaveli هو دواء لعلاج المصابين بمرض بيلة الهيموجلوبين الانتيابية الليلية (PNH) ، وهي حالة يحدث فيها تخرب مفرط لخلايا الدم الحمراء (انحلال الدم) ، مما يؤدي إلى ظهور كميات كبيرة من الهيموجلوبين (البروتين الموجود في خلايا الدم الحمراء الذي يحمل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم ) في البول. يستخدم Aspaveli في المرضى الذين لا يزالون يعانون من فقر الدم (مستويات منخفضة من خلايا الدم الحمراء) على الرغم من العلاج بنوع من الأدوية يسمى مثبط C5 لمدة 3 أشهر على الأقل.
البيلة الهيموغلوبينية الاشتدادية الليلية نادرة الحدوث ، وقد تم تصنيف Aspaveli على أنه "دواء يتيم" (دواء يستخدم في الأمراض النادرة) في 22 مايو 2017.
و دواء Aspaveli هو الاسم التجاري للمادة الفعالة بيغسيتاكوبلان pegcetacoplan.
كيف يستخدم دواء الأسبافيلي Aspaveli؟
ويمكن الحصول على الدواء فقط مع وصفة طبية. يجب أن يبدأ العلاج تحت إشراف أخصائي رعاية صحية من ذوي الخبرة في علاج الاضطرابات المتعلقة بالدم.
يُعطى الأسبافيلي على شكل تسريب (بالتنقيط) تحت الجلد في البطن أو الفخذ أو أعلى الذراعين. يتم إعطاؤه مرتين في الأسبوع (في اليوم الأول والرابع من الاسبوع).
يجب أن يستمر المرضى في تلقي مثبطات C5 الخاصة بهم لمدة 4 أسابيع بعد بدء تناول دواء Aspaveli قبل إيقاف مثبط C5.
يمكن للمرضى إعطاء أنفسهم بالتنقيط بمجرد تدريبهم على القيام بذلك.
طريقة عمل دواء اسبافيلي Aspaveli؟
يتكون Aspaveli من اثنين من الببتيدات الاصطناعية (سلاسل قصيرة من الأحماض الأمينية) مرتبطة ببعضها البعض ، والتي تستهدف وترتبط بأحد بروتينات نظام المتممة وهو البروتين C3 ، ونظام المتممة جزء من نظام دفاع الجسم .
في المرضى الذين يعانون من PNH ، تكون بروتينات نظام المتممة مفرطة النشاط وتضر بخلايا المريض. عن طريق منع و تثبيط البروتين C3 ، يمنع Aspaveli البروتينات التكميلية من إتلاف الخلايا ، وبالتالي المساعدة في تخفيف أعراض هذا المرض.
ماهي فوائد دواء أسبافيلي التي أظهرتها الدراسات؟
ثبت أن Aspaveli فعال في منع تخرب الهيموجلوبين وزيادة مستوياته في الدم لدى المرضى الذين يعانون من PNH الذين عولجوا بـ eculizumab لمدة 3 أشهر على الأقل ولكنهم ما زالوا يعانون من فقر الدم.
أجريت الدراسة الرئيسية على 80 مريضا يعانون من PNH الذين يعالجون حاليا بـ eculizumab ، وهو مثبط C5 ، لكنهم استمروا في فقر الدم (مستوى الهيموغلوبين <10.5 غ / دل) على الرغم من هذا العلاج. تم تحويل المرضى إما إلى Aspaveli أو مواصلة علاجهم باستخدام دواء eculizumab.
بعد 16 أسبوعا ، زادت مستويات الهيموجلوبين لدى المرضى الذين عولجوا بأسبافيلي في المتوسط بمقدار 2.37 غ / دل بينما انخفضت بمعدل 1.47 جم / دل في المتوسط في المرضى الذين لا يزالون يتلقون العلاج باستخدام عقار إيكوليزوماب. خلال هذه الفترة ، احتاج 6 من 41 شخصا الذين عولجوا مع Aspaveli إلى نقل دم ، مقارنة بـ 33 من أصل 39 تم علاجهم باستخدام عقار eculizumab.
ماهي الاثار الجانبية لدواء أسبافيلي Aspaveli؟
الآثار الجانبية الأكثر شيوعا مع Aspaveli (التي قد تؤثر على أكثر من 1 من كل 10 أشخاص) هي تفاعلات موقع الحقن (احمرار الجلد ، والحكة ، والتورم وألم ) ، والتهاب الجهاز التنفسي العلوي ، وآلام البطن ، والإسهال ، والصداع ، والتعب ، والحمى. أخطر الآثار الجانبية هي انحلال الدم (انهيار خلايا الدم الحمراء) ونقص الصفيحات (انخفاض مستويات الصفيحات الدموية) ، والتي قد تصيب 1 من كل 10 أشخاص.
بناء على آلية عمله ، قد يزيد Aspaveli من خطر الإصابة بالعدوى الجرثومية. لا ينبغي أن يستخدم أسبافيلي في المرضى الذين يعانون من عدوى مستمرة تسببها بكتيريا معينة حاوية على محفظة (encapsulated) مثل النيسرية السحائية ، والعقدية الرئوية ، والمستدمية النزلية. يجب أيضا عدم استخدامه في المرضى الذين لم يتم تطعيمهم حاليا ضد العدوى بهذه البكتيريا. يجب على الأشخاص الذين يتم تطعيمهم تناول المضادات الحيوية المناسبة لتقليل خطر الإصابة بالعدوى لمدة أسبوعين بعد التطعيم.